【財(cái)新網(wǎng)】一款基因療法刷新全球藥物價(jià)格紀(jì)錄，高達(dá)425萬(wàn)美元（約合人民幣3070萬(wàn)元），針對(duì)嬰兒晚期型異染性腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良。

　　這款藥物英文商品名為L(zhǎng)enmeldy，由美國(guó)Orchard Therapeutics開(kāi)發(fā)，此前于2020年12月在歐盟獲批。美國(guó)食藥監(jiān)局（FDA）上周宣布許可該療法在美國(guó)上市。

　　異染性腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良（MLD）是一種遺傳性罕見(jiàn)病，可分為嬰兒晚期型、青少年型和成人型。嬰兒晚期型最常見(jiàn)，患兒一般在2歲前后發(fā)病，迅速發(fā)展為言語(yǔ)和肌肉功能的進(jìn)行性喪失，通常活不過(guò)童年期。發(fā)病原理是由于患者的基因突變，體內(nèi)缺乏一種特定的酶，導(dǎo)致血脂在細(xì)胞，尤其是大腦、脊髓和周圍神經(jīng)細(xì)胞中堆積。堆積到一定程度后，覆蓋并保護(hù)神經(jīng)細(xì)胞的物質(zhì)（髓磷脂）受到損傷，導(dǎo)致大腦和神經(jīng)系統(tǒng)的功能下降。